Nous les scientifiques : comment une équipe audacieuse de parents et de médecins a tracé une nouvelle voie pour la médecine

Le récit émouvant d'une journaliste lauréate du prix Pulitzer sur un groupe de défenseurs des patients qui révolutionnent la façon dont la recherche médicale est menée.

Depuis plus d'un demi-siècle, les avancées médicales ont été le fruit de chercheurs lançant des expériences en laboratoire. La science est souvent menée de manière isolée et orientée vers le long terme. C'est l'histoire d'un groupe de personnes qui ont tenté d'ouvrir les portes des laboratoires : des parents dont les enfants avaient été diagnostiqués avec une maladie génétique rare et mortelle connue sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type C. Cette maladie empêche les cellules de traiter le cholestérol, ce qui entraîne une perte progressive des fonctions cérébrales et corporelles. Conscients qu'il n'y aurait jamais de traitement à temps pour sauver leurs enfants si les choses restaient en l'état, les parents ont établi une collaboration avec des chercheurs et des médecins à la recherche d'un remède.

Concilier des visions différentes de la science a demandé du travail. Les parents, les médecins et les chercheurs n'étaient pas toujours d'accord – entre eux ou les uns avec les autres. Mais ensemble, ils se sont efforcés d'accélérer le développement de nouveaux médicaments. Les parents sont devenus des scientifiques citoyens, identifiant de nouveaux traitements prometteurs et aidant à concevoir des expériences. Ils ont enregistré des données sur les enfants et ont co-écrit des articles scientifiques partageant leurs découvertes. Ils ont dialogué directement avec la FDA à chaque étape du processus d'approbation des médicaments. Chemin faisant, ils ont avancé l'idée radicale que la science doit nous appartenir à tous.

Amy Dockser Marcus montre ce qui se passe lorsqu'une communauté s'associe à des médecins et des chercheurs pour tenter de sauver la vie d'enfants. Leur extraordinaire expérience sociale révèle de nouvelles voies pour traiter les maladies et mener la recherche. La science pourrait être changée à jamais.